Già dall'era preistorica radici, cortecce, foglie e bacche venivano utilizzate per curare le malattie, alcune di loro funzionavano ed altre no.
Grazie alla scienza moderna, alla tecnologia ed alle rigorose procedure di approvazione questo non è più il caso. L'importanza e la serietà dei rigorosi processi di approvazione è infatti riconosciuta da tutti i governi del mondo. Ogni Paese ha le sue autorità regolatorie che hanno la responsabilità di controllare le regolamentazioni per approvare i nuovi farmaci.

La ricerca è divisa in due parti: la Scoperta e lo Sviluppo.
La Scoperta è orientata sia verso nuovi preparati chimici che biologici.
L'attività di Sviluppo include lo sviluppo chimico, biologico e farmacologico, la sicurezza e il metabolismo del farmaco e la ricerca e sviluppo clinico; queste attività permettono di avere i dati necessari per seguire il processo di approvazione da parte delle autorità regolatorie.

Prima di iniziare Studi clinici nell'uomo, la compagnia farmaceutica deve condurre ampi Studi di preclinica e ricerche di laboratorio che si svolgono in anni di esperimenti. Se i risultati di questi test sono idonei, la compagnia farmaceutica fornisce tutti i dati raccolti alle autorità regolatorie e richiede l'approvazione alla sperimentazione sull'uomo.

Come vengono valutati i farmaci sperimentali?

I test clinici dei farmaci sperimentali si dividono normalmente in tre Fasi (Fase 1, Fase 2 e Fase 3). Ogni Fase successiva include normalmente un numero maggiore di soggetti.
Una volta che le autorità regolatorie hanno approvato il nuovo farmaco e la sua registrazione, la compagnia farmaceutica conduce anche degli Studi post-marketing, o Studi di Fase 3B o Fase 4.

Studi di Fase 1

Gli Studi clinici di Fase 1 sono generalmente condotti su un numero limitato di soggetti volontari sani che non assumono altri farmaci; pertanto, in questa Fase, non vengono trattati pazienti affetti dalla malattia per la quale il farmaco è indicato. La Fase 1 permette quindi di valutare la sicurezza di un prodotto e la disposizione della molecola nel corpo, la sua metabolizzazione (trasformazione) e la sua eliminazione (farmacocinetica). Negli Studi di Fase 1, generalmente vengono anche studiate le diverse dosi del farmaco sperimentale per valutare come questo agisce sul corpo umano. Come risultato, alla fine della Fase 1, si conosceranno i limiti di dosaggio accettabile per l'uomo. Questa Fase determinerà l'ingresso o meno della sperimentazione del farmaco nella Fase 2.

Studi di Fase 2

Lo scopo della Fase 2 è sapere come il farmaco sperimentale agisce su persone malate. La Fase 2 consiste in Studi condotti su un numero limitato di pazienti per determinare la sicurezza del farmaco a breve termine, gli effetti collaterali e l'efficacia in generale. Gli Studi di Fase 2 sono generalmente di confronto fra il farmaco sperimentale ed un placebo (un composto privo di attività farmacologica) o fra il farmaco sperimentale ed un farmaco già in commercio. Questi confronti servono per escludere ogni pregiudizio nei confronti della valutazione della reale efficacia del farmaco sperimentale. Questa Fase determinerà l'ingresso o meno della sperimentazione del farmaco nella Fase 3.

Studi di Fase 3

Gli Studi di Fase 3 sono effettuati su un numero ampio di pazienti per meglio valutare gli effetti del farmaco sperimentale in condizioni più vicine a quelle normali. Questi Studi hanno una durata notevolmente superiore a quella degli Studi di Fase 2. Negli Studi di Fase 3 i pazienti trattati possono essere affetti da più di una malattia o possono essere in trattamento con altri farmaci oltre che con il farmaco sperimentale. Pertanto, i pazienti che entrano a far parte di Studi di Fase 3 sono quelli che meglio riflettono la popolazione media.
Le informazioni raccolte durante la Fase 3 sono determinanti ai fini della valutazione finale delle indicazioni del farmaco e per richiedere la registrazione dello stesso.

Studi di Fase 3B

Vengono definiti Studi di Fase 3B, quelli condotti dopo l'approvazione del farmaco sperimentale ma prima della sua commercializzazione. Anche questi Studi, come quelli di Fase 3, vengono condotti su un ampio numero di pazienti e in confronto con altri farmaci in commercio.

Studi di Fase 4

Gli Studi di Fase 4 vengono effettuati successivamente all'approvazione del farmaco da parte delle Autorità Regolatorie e alla sua commercializzazione. La compagnia farmaceutica conduce spesso questi Studi per conoscere meglio l'efficacia del nuovo farmaco rispetto ad altri composti in commercio. E' possibile che Studi di Fase 4 vengano richiesti anche dalle autorità regolatorie per allargare le conoscenze relative alla sicurezza a lungo termine del farmaco in un numero maggiore di pazienti. Un altro obiettivo degli Studi di Fase 4 è valutare la sicurezza del farmaco in una tipologia di pazienti non studiata durante la Fase 3.