Osservatorio Nazionale della Sperimentazione Clinica
Il Ministero della Salute, per garantire la sorveglianza sulle sperimentazioni cliniche condotte in Italia, ha istituito una banca dati relativa alle sperimentazioni cliniche e costituita da registri informatizzati predisposti per essere compilati e consultati per via telematica, ognuno per quanto di competenza, dal Ministero della Salute, Comitati Etici, Sponsor, Regioni e Province autonome.
Malattie Infettive
Sarà presto in commercio in Italia un antibiotico iniettabile indicato per il trattamento delle infezioni complicate della cute e dei tessuti molli e delle infezioni complicate intra-addominali in pazienti ospedalizzati. I risultati degli studi finora condotti, dimostrano come esso sia attivo come monoterapia empirica nei confronti delle infezioni sostenute da numerosi microrganismi patogeni, siano essi sensibili o resistenti ai principali antibiotici già disponibili (Fase III/Registrazione). Questo nuovo antibiotico è inoltre in corso di valutazione per la terapia delle infezioni complicate tipiche del soggetto diabetico e per il trattamento delle polmoniti contratte in comunità.
E’ in fase di valutazione preliminare un nuovo farmaco antivirale da utilizzarsi in associazione ad alcune delle terapie già attualmente disponibili, in soggetti con epatite cronica da HCV resistente ad altri trattamenti.
Muscolo-Scheletrico/Reumatologia
E' in fase di studio una proteina umana morfogenetica dell'osso, approvata in UE per il trattamento di pazienti con fratture esposte della tibia che richiedano intervento chirurgico. Il farmaco è approvato e commercializzato negli USA e in UE per la fusione dei corpi vertebrali della colonna lombare. E' attualmente in corso uno studio clinico di Fase III sulla fusione posterolaterale della colonna lombare. Ulteriori utilizzazioni sono in fase di sviluppo più precoce.
Un recettore solubile del Fattore di Necrosi Tumorale (TNF), prodotto biotecnologico, e’ stato sviluppato in collaborazione con Immunex, per ridurre segni e sintomi e per rallentare o inibire il danno strutturale delle articolazioni in pazienti con Artrite Reumatoide da moderata a severa. Altre indicazioni approvate comprendono la Spondilite Anchilosante, l’Artrite Reumatoide Giovanile, la Psoriasi e l’Artrite Psoriasica.
In particolare, nella Psoriasi il farmaco è indicato nei pazienti affetti da Psoriasi a placche da moderata a severa negli adulti che non hanno risposto alle terapie convenzionali.
Sono inoltre in fase di sviluppo alcune molecole che possono interferire con i processi infiammatori che caratterizzano le malattie osteo-articolari, tramite meccanismi di azione innovativi, quale ad esempio l’interazione con particolari recettori cellulari di superficie per alcuni ormoni o con proteine importanti nel determinare l’insorgenza dei sintomi della infiammazione.
Oncologia
Sono in corso studi clinici (Fase III/ IIIB/IV) per estendere le indicazioni e la tecnologia ad altri carcinomi/tumori di un farmaco approvato e commercializzato negli Stati Uniti per il trattamento di pazienti (oltre 60 anni di età) con una recidiva di Leucemia Mieloide Acuta (LMA). Il prodotto è caratterizzato da un anticorpo monoclonale anti-CD33 associato con un potente agente citotossico, la calicheamicina. Questo anticorpo "mirato" è diretto verso l’antigene CD33 espresso da circa il 90% dei casi di LMA.
Studi clinici su di un un nuovo agente antiproliferativo, disegnato per rallentare la ricorrenza e/o la progressione del tumore, con il farmaco singolo o in associazione con altri farmaci tumorali, saranno effettuati per provarne l'efficacia in varie indicazioni (Fase II-III). Questo farmaco ha già dimostrato effetti positivi su alcuni tipi di tumore del rene rallentandone la progressione e migliorando la qualità della vita di questi pazienti ed è attualmente in fase di registrazione per tale indicazione.
Sono inoltre in via di sperimentazione precoce (Fase I-II) numerosi altri farmaci con target intra-cellulari e di superficie, che potrebbero potenzialmente impedire varie fasi della replicazione cellulare del tumore. Tali nuove molecole sono potenzialmente utilizzabili, tanto in monoterapia che in combinazione, in molti dei più comuni tumori solidi (cancro della mammella, del polmone, del colon) ed in quelli dell’apparato emolinfopoietico, come leucemie e linfomi.
Immunologia e Trapiantologia
Sono in corso ulteriori studi clinici (Fase II/III) per estendere le indicazioni di un immunosoppressore orale, attualmente impiegato per prevenire il rigetto nei pazienti sottoposti a trapianto renale. Il prodotto è attualmente approvato e commercializzato a livello mondiale.
Ginecologia e Ostetricia
Sono in corso studi clinici su di un nuovo estrogeno tissutale selettivo per la prevenzione ed il trattamento dell’osteoporosi post-menopausa.
E’ inoltre in fase sperimentale, una diversa indicazione di un farmaco già in avanzato sviluppo in campo neurologico per il controllo dei sintomi vasomotori durante la menopausa che determinano quelle che comunemente sono definite “vampate di calore”.
Neurologia
Nel campo della neurologia, la nostra ricerca è particolarmente concentrata sulla Malattia di Alzheimer, con diversi approcci terapeutici. Attualmente è in via di sperimentazione un farmaco, innovativo per il suo meccanismo di azione, in grado di agire sulla trasmissione delle informazioni tra cellula e cellula a livello di alcune aree encefaliche. Tali studi (Fase II) prevedono sia l’utilizzo di questa molecola da sola, che in associazione con le attuali terapie disponibili per la Malattia di Alzheimer.
Sono inoltre in valutazione preliminare anche farmaci in grado di contrastare il deposito di una particolare proteina anomala che si deposita in alcune aree cerebrali durante la Malattia di Alzheimer, attraverso meccanismi di immunizzazione attiva e passiva.
Psichiatria
E’ in fase di valutazione avanzata un farmaco innovativo per il trattamento delle forme medio-gravi di schizofrenia. La novità di tale approccio consiste nell’azione su recettori particolari presenti in alcune aree cerebrali coinvolte nella malattia, ma non su altre aree, risparmiando al paziente alcuni effetti collaterali tipici delle comuni terapie per la schizofrenia, quali l’aumento di peso ed i cosiddetti “sintomi extrapiramidali”.
Ematologia
E' in corso la valutazione clinica (Fase III/Registrazione) della nuova formulazione di un farmaco già in commercio ottenuta da procedimenti senza l'utilizzo di albumina, in pazienti con grave deficit del fattore VIII della coagulazione (Emofilia A).
Diabetologia
Accanto ai farmaci in sviluppo per alcune complicanze della malattia diabetica, è attualmente in fase di sviluppo (Fase II) un nuovo antidiabetico orale indicato per il Diabete Mellito di Tipo 2, che ha finora dimostrato un'attività nel ridurre la glicemia in maniera paragonabile ad altri farmaci, ma anche un buon controllo del profilo lipidico e del peso.
Altre opportunità
E’ attualmente in fase di sviluppo avanzato (Fase III), in collaborazione con Progenics, un farmaco in grado di interferire con i recettori periferici degli oppioidi utilizzati per l’anestesia in corso di interventi chirurgici sull’intestino, o per il controllo del dolore acuto post-chirurgico o cronico. L’azione periferica su questi recettori da parte degli oppioidi induce importanti effetti collaterali quali il rallentamento o il blocco dell'attività intestinale e la ritenzione urinaria. Il farmaco in sviluppo è potenzialmente in grado di ridurre tali effetti, favorendo una migliore e più rapida ripresa dopo l’intervento chirurgico e la tollerabilità delle terapie croniche.
Un farmaco sviluppato in collaborazione con Trubion, che agisce su alcune proteine espresse sulla membrana di alcune cellule del sistema immunitario, è attualmente in fase di valutazione per particolari forme di interessamento renale in corso di una malattia a genesi auto-immunitaria denominata Lupus Eritematoso Sistemico (LES).
E’, infine, in corso di valutazione (Fase III) una nuova indicazione per un farmaco già disponibile in commercio, utilizzato per il controllo dell'acidità gastrica nell’adulto, nella malattia da reflusso gastro-esofageo nel neonato.
